Учени с обещаващи резултати за намаляване на високия холестерол

С корекция на ген, учените може би са направили пробив, който един ден ще позволи на хората трайно да понижат опасно високия холестерол – и то без нужда от лекарства за цял живот, предава CNN.

Новото пилотно изследване, публикувано в The New England Journal of Medicine, използва революционната технология CRISPR-Cas9, известна като „генетични ножици", за да изключи определен ген, свързан с нивата на „лошия" холестерол (LDL).

Въпреки че изследването е изключително малко – само 15 пациенти с тежка форма на заболяването – резултатите изглеждат обещаващи. Според учените, след еднократна терапия нивата на LDL са намалели почти с 50%, а на триглицеридите – с 55%.

„Надяваме се това да бъде трайно решение – лечение тип, при което младите хора с тежка хиперхолестеролемия могат да живеят с ниски нива на холестерол до края на живота си," казва д-р Стивън Нисен, главен академичен директор на Института по сърдечни и съдови заболявания в Cleveland Clinic.

Идеята за тази терапия идва от рядка генетична мутация. При малка част от хората генът ANGPTL3, който регулира нивата на LDL и триглицеридите, естествено е „изключен". Тези хора имат изключително ниски нива на холестерол и почти никакъв риск от сърдечно-съдови заболявания – без странични ефекти.

„Това е естествена защита на тялото срещу инфаркт и инсулт,"
обяснява д-р Нисен. „Сега, благодарение на CRISPR, можем да направим същото за други хора."

В експеримента участниците получили лекарството чрез венозна инфузия. При най-високата доза – 0,8 мг на килограм – се наблюдавало най-голямото понижение на холестерола.

„Това е вълнуващо, защото досега няма лечение, което да понижава едновременно LDL и триглицеридите," казва д-р Люк Лафин, водещ автор на изследването.

Терапията е насочена единствено към черния дроб – основният орган, който синтезира и разгражда мазнините. Това намалява риска от нежелани промени в други тъкани на тялото.

Повечето участници съобщили само за леки странични реакции като дразнене на мястото на вливането. Един пациент развил временни повишени чернодробни ензими, а друг – херния на гръбначен диск. Един човек от групата починал шест месеца след инфузията, но според учените смъртта не е свързана с лечението.

Американската FDA изисква пациентите да бъдат проследявани в продължение на 15 години, за да се установят възможни дългосрочни ефекти.

Следващата фаза на клинични изпитвания ще започне през 2026 г., като ще обхване значително по-голям брой пациенти.

Днес милиони хора по света приемат медикаменти – като статини и инжекции за контрол на високия холестерол. Но мнозина спират лечението поради странични ефекти.

„Ако си на 20 и имаш много висок холестерол, идеята да взимаш хапчета или инжекции в продължение на 60 години не е особено привлекателна," коментира д-р Ан Мари Навар от UT Southwestern Medical Center. „Терапия, която се прави само веднъж, би променила играта."

Все пак специалистите предупреждават – въпреки обещаващите резултати, пътят до реална терапия е дълъг.

„Важно е хората да не спират лекарствата си," казва д-р Навар. „Доказано е, че колкото по-дълго поддържате нисък LDL, толкова по-добър е изходът за сърцето."

Ако бъде потвърдено, това откритие може да промени лечението на високия холестерол завинаги и да даде шанс на милиони хора да живеят без ежедневни медикаменти.